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罕见病,应该免费治疗
时间:2019/7/3

CDE第一批临床急需境外新药的审评审批情况(有部分药品未更新到目前进度,可能统计时间截止2018年12月?




   外资药企近年来不断涌入中国罕见病市场,为了鼓励本土企业加大研发罕见病用药,中国政府是不断出台政策鼓励引导。2017年12月,原国家食品药品监管总局(CFDA)发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》,将罕见病治疗药物纳入优先审评范围。2018年5月11日,国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局等5部门联合发布了《第一批罕见病目录》,国家版罕见病名录的发布共121种,是中国官方首次定义罕见病。2019年2月11日,国务院李总理主持召开国务院常务会议,会议指出要保障2000多万罕见病患者用药。2019年2月15日,国家卫健委官网发布《国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》(以下简称《通知》),遴选出了罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院,组建罕见病诊疗协作网。

   但是,这些政策收效甚微。国内本来在做孤儿药的企业并不多,尽管政策虽然是支持引导,但是实际上的实惠比较罕见,一些投资人可能更愿意在早期阶段投资,后面融资过程相对困难,要考虑临床试验风险、价格如何支付等等。

   罕见病,指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称“孤儿病”,在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如,美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病;日本规定,罕见病为患病人数少于5万(或发病人口比例为1/2500)的疾病,中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。

            2018年初,由北京病痛挑战公益基金会与香港浸会大学等联合发布的《2018中国罕见病调研报告》显示,仍有33.3%的医生承认自己只是听说过罕见病,但不太了解;甚至有1.1%的医生从未听说过罕见病

   美国医学会医学遗传学学会临床遗传学家、首席科学官于世辉则坦言,罕见病种类多,但发病率都很低,这也导致罕见病的诊断困难重重。有数据显示,一名罕见病患者平均要看5~10位医生,确诊时间需要5~30年,误诊率接近一半。而且罕见病通常病情严重,甚至危及生命,给患者家庭带来沉重的经济、精神负担。

    基于此,我们认为国家应该制定制度,成立罕见病基金,给予罕见病患者免费治疗。或许这个政策反而能推动国内罕见病用药的研究,使得企业有动力去开拓该领域。



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